Em novembro de 2025, a CRISPR Therapeutics anunciou resultados promissores de um ensaio clínico de Fase 1 com a terapia **CTX310**, apresentada na American Heart Association e publicada no NEJM.
Essa infusão única de edição genética CRISPR-Cas9 visa o gene **ANGPTL3** no fígado, reduzindo em média **49% o LDL** ("colesterol ruim") e **55% os triglicerídeos** na dose mais alta, em apenas duas semanas – efeitos duráveis por pelo menos 60 dias.
O estudo envolveu 15 pacientes com dislipidemias refratárias, foi bem tolerado e sem eventos adversos graves.
Embora preliminar, pode revolucionar o tratamento de doenças cardíacas, substituindo pílulas diárias como estatinas.
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